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“基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现

2019-11-23 22:00:29 点击量:
导读:德国雷根斯堡大学医院日前发布新闻公报说,该院首次利用俗称“基因剪刀”的基因编辑技术治疗了一名β型地中海贫血患者,并取得阶段性成果。4个月前在美国接受“基因剪刀”治疗的一名女患者病况已有所改善。

新华社柏林11月23日电(记者张苡榕)德国雷根斯堡大学医院近日发布新闻稿称,该医院首次采用基因编辑技术(俗称“基因剪刀”)治疗了一名β地中海贫血患者,并取得了初步成效。

公报称,这是世界上第一例用crispr/cas9基因编辑技术治疗的β地中海贫血病例。病人是一名20岁的妇女。她在治疗前平均每年需要输血16次。自从9个月前接受治疗后,她就不需要输血了,她的血液指标正常。

"这些初步中期结果对我们来说非常积极。"领导雷根斯堡大学医院研究的塞利姆·科尔巴乔格鲁教授说,“对于不能接受其他治疗的病人来说,这种治疗意味着治愈一种可怕的疾病。”

β地中海贫血是一种遗传性血液疾病。病人的血红蛋白异常,红细胞无法向身体输送足够的氧气。造血干细胞移植是目前唯一有效的临床治疗方法,但不容易找到合适的供体。如果没有合适的献血者或其他风险,患者往往只能依靠定期输血来维持生命,输血也可能导致严重的并发症甚至死亡。

在这项研究中,研究人员采用了福特生物制药公司和克里斯普治疗公司联合开发的ctx001基因编辑疗法。他们首先从患者体内提取造血干细胞,在实验室中编辑相关基因,杀死患者骨髓中有基因缺陷的干细胞,然后将经过基因编辑的干细胞送回患者体内,生成正常的血细胞。

据报道,这是一项国际临床研究的一部分。美国、加拿大和欧洲的六个研究中心计划招募45名β地中海贫血患者,并在治疗后随访两年多。

雷根斯堡大学医院的研究人员表示,他们将使用基因编辑疗法治疗镰状细胞病,镰状细胞病是除β地中海贫血外,由血红蛋白异常引起的另一种遗传性血液疾病。四个月前在美国接受“基因剪刀”治疗的一名女性患者的病情有所改善。

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